EUA investiga morte de menino de 8 anos no Brasil após tratamento com Elevidys

A morte de um menino de 8 anos no Brasil após o uso do Elevidys, tratamento genético da farmacêutica Sarepta Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne (DMD), está sendo investigada pelas autoridades de saúde dos Estados Unidos (FDA), que pediu a suspensão voluntária da distribuição global do medicamento.

Desenvolvido pela Sarepta Therapeutics para tratar a distrofia muscular de Duchenne, o remédio é aplicado em dose única intravenosa e figura como o mais caro do país, com valor que pode chegar a R$ 20 milhões.

Segundo a FDA, a morte ocorreu no dia 7 de junho. A identidade da criança e a cidade brasileira onde ela vivia não foram reveladas. A farmacêutica Roche, que comercializa o Elevidys fora dos Estados Unidos, afirmou que o paciente brasileiro morreu após contrair uma infecção viral, possivelmente agravada pelo uso de imunossupressores — um tratamento padrão para a DMD, intensificado durante o uso da terapia genética.

O paciente brasileiro foi tratado com Elevidys, mas não participou de um ensaio clínico, disse a Roche à Reuters. A empresa ainda informou que o médico responsável pelo caso avaliou a morte como não relacionada ao tratamento com terapia genética, e que a empresa continuava coletando e analisando as informações deste evento.

Após três óbitos associados ao tratamento nos Estados Unidos, a Anvisa determinou a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do Elevidys em todo o território nacional. A medida foi publicada no Diário Oficial da União nesta quinta-feira (25) e vale até que sejam esclarecidas as mortes recentes associadas ao fármaco nos Estados Unidos.

Em comunicado, a Avisa afirmou que não houve registros de mortes no Brasil associadas ao Elevidys, mas mesmo assim decidiu suspender temporariamente o uso do medicamento. A agência justificou a medida como uma ação preventiva, diante de novas evidências internacionais que apontam para casos de hepatotoxicidade grave com desfecho fatal. Os óbitos, segundo a agência brasileira, ocorreram em perfis de pacientes para os quais o remédio não é indicado no país.

O remédio é a primeira terapia gênica aprovada para tratar a DMD, uma doença genética rara e progressiva que causa enfraquecimento muscular severo, afetando principalmente meninos. Os primeiros sintomas aparecem geralmente entre os 3 e 6 anos de idade, com expectativa de vida frequentemente limitada aos 20 ou 30 anos devido a complicações cardíacas e respiratórias.

No país, o Elevidys é aprovado apenas para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar. Seu preço pode chegar a quase R$ 20 milhões por dose, de acordo com estimativas da CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) e considerando impostos estaduais.

A administração da dose é intravenosa e única, calculada de acordo com o peso da criança. A terapia utiliza um vetor viral para transportar o gene que codifica a microdistrofina — uma versão encurtada e funcional da distrofina, proteína ausente ou defeituosa nos pacientes com DMD.

Três mortes nos EUA levaram à suspensão global
Além da morte da criança brasileira, a Sarepta informou recentemente à FDA que identificou três óbitos associados ao tratamento com Elevidys nos Estados Unidos, todos por insuficiência hepática aguda: dois adolescentes de 15 e 16 anos com DMD, e um homem de 51 anos com distrofia muscular dos cintos dos membros (DMCL), tratado em estudo clínico com uma versão experimental da terapia.

Esses casos levaram a FDA a solicitar à Sarepta a suspensão temporária das remessas do Elevidys nos EUA. A farmacêutica acatou o pedido no último dia 21, interrompendo o envio do remédio enquanto conduz investigações e revisões do perfil de segurança. “Ficou óbvio que precisamos suspender temporariamente para esclarecer dúvidas da agência e atualizar as bulas”, afirmou Doug Ingram, CEO da empresa, em nota.

No Brasil, o Elevidys já era aprovado apenas para um público mais restrito: crianças de 4 a 7 anos e que sejam deambuladores, ou seja, capazes de andar sem assistência. Por isso, a Anvisa manteve as recomendações na época.

Recentemente, porém, a Sarepta identificou uma terceira morte, também em estudo clínico, de um paciente de 51 anos com Distrofia Muscular de Cinturas dos Membros (DMCL) que não conseguia mais andar.

“As três mortes parecem ter sido resultado de insuficiência hepática aguda em indivíduos tratados com Elevidys ou terapia genética experimental usando o mesmo sorotipo AAVrh74 usado no Elevidys”, explicou o Food and Drug Administration, órgão americano regulador de medicamentos, em comunicado no último dia 18 em que pedia a suspensão do fármaco no país.

A Roche, que distribui o medicamento fora dos EUA, também decidiu interromper as remessas a países que seguem a regulação da FDA. No caso do Brasil, a empresa inicialmente manteve os envios, já que a aprovação local é independente. No entanto, após articulação com a Anvisa, optou por suspender voluntariamente o fornecimento no país.

Em nota, a Roche Brasil afirmou que a suspensão vale apenas para novos pedidos e não afeta infusões já agendadas nem processos de importação em andamento. “A decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre o médico prescritor e a família envolvida”, destacou.

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